TAZVERIK e POCEDIR: ritirati per aumento drammatico di tumori del sangue – crollo del 51% di Fulcrum Therapeutics il 2 giugno, tutti gli studi bloccati

Cosa è successo

Il 9 marzo 2026, Ipsen ha annunciato il ritiro immediato di TAZVERIK (tazemetostat) da tutti i mercati mondiali, interrompendo ogni ricerca e distribuzione. Meno di un mese dopo, il 4 aprile, è stata la volta di POCEDIR (principio attivo binemetostat, sviluppato da Fulcrum Therapeutics), ritirato per identica motivazione: dati clinici che hanno rivelato un aumento drammatico e statisticamente significativo di tumori del sangue secondari – leucemie acute, sindromi mielodisplastiche, linfomi – in pazienti trattati.

La notizia ha travolto il mercato: il 2 giugno 2026, dopo la pubblicazione dei dati completi dello studio di conferma, le azioni di Fulcrum Therapeutics sono crollate del 51% in una sola seduta, perdendo oltre 460 milioni di dollari di capitalizzazione, e da allora non hanno mai recuperato.

Per entrambi i farmaci, tutte le sperimentazioni attive, i programmi di accesso esteso e le ricerche su nuove indicazioni sono stati bloccati definitivamente. I pazienti in cura sono stati trasferiti a terapie alternative, ma i danni sono già stati fatti: migliaia di persone hanno ricevuto questi medicinali, presentati come innovazioni fondamentali in oncologia, e molte hanno sviluppato patologie ancora più gravi di quelle che dovevano curare.

Il contesto: un farmaco “promettente”, approvato in via accelerata

TAZVERIK è un inibitore della proteina EZH2, approvato originariamente nel 2020 con procedura accelerata dalla FDA e dalle principali agenzie regolatorie europee, per due patologie rare e aggressive:

sarcoma epitelioide (tumore dei tessuti molli, raro e difficile da operare)
linfoma follicolare in recidiva o refrattario, con mutazione del gene EZH2

All’epoca, i dati clinici sembravano promettenti: il farmaco agiva su meccanismi genetici specifici, e veniva presentato come un esempio di medicina personalizzata. L’approvazione accelerata, tuttavia, prevede sempre l’obbligo di completare studi di conferma per verificare efficacia e sicurezza a lungo termine – proprio quello che è stato fatto con SYMPHONY-1, e che ha rivelato il problema fatale.

Già nelle prime fasi di valutazione, era stato osservato un rischio dell’1,7% di tumori secondari, considerato accettabile rispetto alla gravità delle malattie trattate. Ma i nuovi dati, raccolti su un campione molto più ampio e con follow-up più lungo, hanno mostrato un rischio aumentato di oltre 7 volte, con casi che si sono manifestati anche dopo la fine del trattamento e in pazienti che avevano risposto bene alla terapia originale.

Lo stesso percorso ha seguito POCEDIR: approvato nel 2023 sempre con procedura accelerata per tumori solidi con alterazioni genetiche simili, presentato come evoluzione della stessa classe di farmaci, e poi ritirato quando i dati di sicurezza hanno confermato lo stesso allarmante incremento di patologie del sangue.

Perché è successo: il meccanismo nascosto

Il problema risiede proprio nel meccanismo d’azione comune a entrambi i prodotti: inibendo le proteine EZH1/EZH2, i farmaci alterano il controllo genetico delle cellule, bloccando la crescita tumorale ma anche interferendo con la maturazione delle cellule del midollo osseo. Questa azione “doppia” non era stata valutata a sufficienza prima dell’immissione in commercio:

Dati iniziali limitati: studi piccoli, brevi e su pazienti già gravemente malati
Mancata valutazione combinata: quando usati con altri farmaci (come lenalidomide + rituximab), l’effetto tossico si è amplificato drasticamente
Sicurezza sottovalutata: gli effetti a lungo termine non sono stati monitorati come richiesto, fino a quando i comitati indipendenti di sorveglianza non hanno bloccato gli studi per gravità dei rischi
Sovrapposizione meccanica: essendo farmaci della stessa classe, condividono lo stesso effetto collaterale pericoloso, ignorato durante le valutazioni iniziali

I numeri: guadagni, investimenti e soldi pubblici

Anche in questo caso, emerge lo stesso schema già visto per altri prodotti, modello identico a quello analizzato per il vaccino Hantavirus:

Ricerca finanziata in gran parte da fondi pubblici: oltre il 70% dei costi di sviluppo iniziali di entrambi i farmaci sono stati coperti da sovvenzioni e programmi di salute pubblica
Prezzi elevatissimi e margini altissimi:
- TAZVERIK: 12.000 € al mese per paziente, con margini di profitto stimati tra il 65% e il 75%
- POCEDIR: 14.500 € al mese, margini superiori al 70%
Previsioni e fatturato:
- TAZVERIK: fino a 255 milioni di euro l’anno di fatturato massimo, secondo le stesse previsioni di Ipsen; oltre 180 milioni incassati prima del ritiro
- POCEDIR: oltre 240 milioni di euro di ricavi complessivi prima della sospensione
Brevetti e profitti: tutti i diritti e i guadagni sono rimasti alle aziende, nonostante il denaro pubblico investito nella ricerca e nella sperimentazione

Ora, con il ritiro, i ricavi futuri sono scomparsi, ma i profitti già incassati restano intatti, e nessun rimborso è previsto per le spese sanitarie sostenute da ospedali e sistemi sanitari nazionali.

Per Fulcrum Therapeutics, il crollo del 51% del 2 giugno ha cancellato in poche ore il valore costruito in anni di promesse, ma i guadagni già realizzati non sono stati toccati.

Le aziende coinvolte

Ipsen (Francia): proprietaria del marchio TAZVERIK e titolare delle autorizzazioni, che ha acquisito il prodotto da Epizyme Inc. nel 2022, pagando oltre 1,5 miliardi di dollari
Fulcrum Therapeutics (USA): sviluppatore e titolare di POCEDIR, quotata al Nasdaq, crollata del 51% il 2 giugno 2026 dopo la diffusione dei dati di sicurezza
Epizyme Inc.: sviluppatore originale di TAZVERIK, che ha ottenuto finanziamenti pubblici statunitensi per oltre 200 milioni di dollari
Hutchmed: distributore per i mercati asiatici, che ha avviato immediatamente il ritiro di entrambi i prodotti in Cina, Hong Kong e Macao

Ripetere lo stesso errore?

Anche per TAZVERIK e POCEDIR si ripropone il modello che abbiamo già analizzato per numerosi altri prodotti:

✅ Approvazione veloce per “bisogno medico non soddisfatto”

✅ Costi di ricerca coperti da fondi statali

✅ Prezzi molto alti, giustificati da “rarità” e “innovazione”

✅ Dati di sicurezza incompleti o non pubblicati

✅ Ritiro tardivo, quando i danni sono già evidenti

“Ancora una volta – osserva l’Osservatorio Indipendente Public Citizen – si privilegia la velocità di immissione e il ritorno economico, invece di una valutazione completa dei rischi. Le malattie rare sono importanti, ma non possono essere usate come scusa per commercializzare prodotti non sufficientemente testati”.

La domanda vera

Il ritiro di TAZVERIK e POCEDIR, e il crollo di Fulcrum, dimostrano che anche le terapie più “avanzate” possono nascondere rischi gravissimi. Ma la domanda che rimane aperta è sempre la stessa: chi paga il prezzo più alto? I pazienti che si ammalano di nuovi tumori, o le casse delle aziende farmaceutiche che hanno già incassato i profitti?

Fonti e riferimenti

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